Nașterea sa în 2016 a fost întâmpinată în apropiere de isterie peste „întâlniri secrete” și avertismente cumplite despre oamenii de știință hubristici care creează genomuri umane făcute de la zero și bebeluși designeri. Este prima zi de nastere a fost umbrit de mica problemă de a scădea 99.75 milioane de dolari sub obiectivul de strângere de fonduri de 100 de milioane de dolari pe care îl avea foarte public stabilit.
Însă doi ani în urmă, un proiect ambițios de sinteză a genomilor - inclusiv a celor umane - continuă de la începutul său șubred și se cufundă în activitatea practică de creare a genomilor mai buni decât a făcut natura. Pe măsură ce unii oameni de știință 200 participanți la „Genome Project-write” s-au întâlnit marți la Boston, grupul și-a anunțat prima țintă: crearea de celule care nu ar putea fi niciodată infectate de viruși și care ar putea fi, de asemenea, rezistente la alți ucigași.
„Există motive foarte puternice de a crede că putem produce celule care ar fi complet rezistente la toate virusurile cunoscute”, a spus Jef Boeke, directorul Institutului pentru Genetică a Sistemelor din NYU Langone Medical Center și unul dintre cei patru lideri ai GP-scrie. . „De asemenea, ar trebui să fie posibil să se proiecteze alte trăsături, inclusiv rezistența la prioni și cancer.”
Scriitorii genomului au obținut, de asemenea, cel mai mare parteneriat corporativ până acum. Cellectis, cu sediul la Paris, a anunțat marți că furnizează instrumentele sale de editare a genomului, TALENs, co-liderului George Church din Harvard, care a scris GP, pentru partea laboratorului său din proiect, creând celule umane rezistente la viruși și prioni. Astfel de celule, Andre Choulika, CEO al Cellectis, a declarat pentru STAT, „pot fi utilizate pentru a produce celule CAR-T universale”, celule imune care omoară cancerul, care nu trebuie să provină de la pacient, așa cum fac terapiile CAR-T actuale, ci de la donatori sănătoși.
GP-scrie se bazează pe proiectul original al genomului uman, care a „citit” 3 miliarde de scrisori moleculare din modelul genetic al omenirii. După toate speculațiile cu privire la ceea ce ar face GP-write de fapt, Boeke a spus, „este frumos să ai un obiectiv concret.” Dacă obiectivul este realizat de zecile de laboratoare care se așteaptă să lucreze la proiect (și să își ridice propriile finanțarea), celulele umane extrem de sigure ar putea face pentru tratamente cu celule stem - medicina regenerativa - ceea ce a făcut pasteurizarea pentru lapte.
Rezistența la viruși și multe altele ar fi realizată printr-un proces numit recodare, care depinde de faptul că codul genetic - care secvențe de litere ADN „vrăjesc” pe care aminoacizii - este redundant. Fiecare șir de trei litere de litere ADN, numit codon, codifică producerea unui anumit aminoacid. Coduri CAG pentru glutamină, de exemplu, AAA pentru lizină și TGG pentru triptofan. Sute sau mii de aminoacizi sunt legați între ei pentru a forma proteine precum insulina, colagenul, distrofina, miozina și mii de alții necesari pentru viață.
Există doar aminoacizi 20 (și un semnal de „oprire”) dar combinații 64 ale celor patru nucleotide ale ADN-ului. Și viața se poate obține cu un singur codon pentru fiecare aminoacid. Recodificarea înseamnă alegerea tripletei GTT pentru, să zicem, valină și oriunde apare oricare dintre cele trei redundante (GTC, GTA și GTG) în genom, înlocuind-o cu GTT.
„Recodarea înseamnă că fiecare instanță a unui codon este înlocuită de alta, ștergând efectiv un codon din tabelul„ codului genetic ”, a spus Boeke.