Editarea mitocondriilor în interiorul fiecărei celule umane a fost graalul sfânt și ultima frontieră a editării genelor. Acest lucru a fost realizat și deschide un câmp nou pentru genetici. Transhumanii vor găsi această descoperire deosebit de interesantă. ⁃ TN Editor
Biologul David Liu se afla în mijlocul navei sale de dimineață la Broad Institute în urmă cu două veri, când a deschis e-mailul. Tocmai am descoperit o toxină nouă făcută de bacterii, a explicat nota unui cercetător cu care Liu nu a vorbit niciodată, și „s-ar putea să fie util pentru ceva ce faceți voi”.
Intrigat, Liu a sunat pe expeditorul, biologul Joseph Mougous de la Universitatea din Washington, și a devenit rapid clar că toxina bacteriană a avut un talent care a fost într-adevăr util pentru ceea ce face Liu: să inventeze modalități de a edita gene. Miercuri, ei și colegii lor au raportat în Nature că au transformat toxina în primul editor mondial de gene din organele celulare numite mitocondrii.
Dacă totul merge bine, descoperirea ar putea oferi o modalitate de a studia și, într-o bună zi, vindeca o listă lungă de boli moștenite rare, dar devastatoare, rezultate din mutațiile genetice din centrala electrică a celulei.
„Am căutat o tehnologie de genul acesta de foarte mult timp”, a declarat biologul Fyodor Urnov de la Institutul Inovativ de Genomică al Universității din California, care a examinat hârtie pentru natură. „Am reușit să facem mutații punctuale” - schimbând o singură literă de ADN - „în ADN-ul nuclear uman timp de 15 ani, dar mitocondriile au rezistat în mod furios, mult până la marea frustrare a tuturor. Cu această tehnologie, cercetarea mitocondrială va intra într-o epocă de aur. ”
Sutele de mitocondrii în formă de capsulă din interiorul fiecărei celule transformă oxigenul și nutrienții în energia chimică care alimentează metabolismul unei celule. Mitocondriile metabolizează, de asemenea, colesterolul și sintetizează hormonii și neurotransmițătorii. Dacă una dintre cele 37 de gene ale lor este aberantă, mitocondriile nu pot avea performanță, ceea ce duce la oricare dintre sutele de boli mitocondriale. Cel mai devastator, inclusiv „sindromul de epuizare a ADN mitocondrial” (MDDS), distruge mușchii și creierul copiilor și, în cele din urmă, își ia viața.
Revoluția de editare a genomului a trecut în mare parte mitocondrii prin. CRISPR nu funcționează: ARN-ul de ghid pe care îl folosește ca un cântec de sânge pentru a-și găsi ținta în interiorul unui genom nu poate pătrunde în pereții mitocondriali. Redactorii mai vechi, cum ar fi TALEN-urile, pot elimina mutațiile din mitocondrii în celulele care cresc în vasele de laborator, dar numai prin distrugerea ADN-ului. Nimic nu ar putea să fixeze mutații prin schimbarea unei litere ADN în alta, cum ar fi un C la un T sau un G într-un A.
„Mitocondriile”, a spus Liu, „sunt unul dintre ultimele bastioane ale ADN-ului care a rezistat la editarea genomului de precizie.”
E-mailul lui Mougous a sugerat un mod de a evita această rezistență. El studiază războiul chimic pe care bacteriile îl fac cu alte bacterii. Arma chimică pe care tocmai a descoperit-o, secretată de bacteriile Burkholderia cenocepacia, este o enzimă care se infiltrează într-o bacterie inamică și ucide cu o simplitate letală: provoacă mutații genetice cu o singură literă în ADN-ul cu două fire. În fiecare loc vizat, acesta lasă ADN-ul bacterian în rupturi. Bacteria moare. Misiune indeplinita.
Mougous, precum Liu a Howard Hughes Medical Institute anchetator, știa că Liu a inventat o descoperire forma CRISPR, una care schimbă doar o singură literă ADN, și face acest lucru fără tăierea dublei elice, ceea ce poate duce la devastări genomice. Numită „editare de bază”, această tehnologie a generat deja una biotehnologiei și se îndreaptă spre studii umane.
Toxina sa bacteriană nouă, gândit Mougous, părea sigur ca un editor de bază; schimbă perechea de nucleotide CG într-un TA. Și nu necesită un ARN de ghidare (capperonul care nu poate pătrunde în mitocondrii).
wpDiscuz