Geneticienii tehnocrați și transumeni salivează pentru a pune mâna pe această tehnologie revoluționară care le va oferi un control total și direct asupra genomului uman și a altor forme de viață bazate pe ADN. ⁃ TN Editor
O nouă formă a instrumentului de editare a genomului CRISPR-Cas9 pare să extindă în mod semnificativ gama de boli care ar putea fi tratate cu tehnologia, permițând oamenilor de știință să schimbe cu exactitate oricare dintre cele patru „litere” ale ADN-ului în oricare alta și să insereze sau să șteargă orice întindere de ADN - toate mai eficient și precis decât versiunile anterioare ale CRISPR. În mod crucial, oamenii de știință au raportat luni, realizează toate acestea fără a face reduceri ale genomului în dubla helix, așa cum face CRISPR clasic și multe dintre offshoot-urile sale.
Știrile despre această „editare primă” au început să circule printre CRISPR-ites în această lună, când inventatorii au dezvăluit-o la o întâlnire la Cold Spring Harbor Laboratory. De atunci, „emoția a fost palpabilă”, a spus inginerul genetic Fyodor Urnov de la Universitatea din California, Berkeley, care nu a fost implicat în cercetare.
„Nu pot exagera semnificația acestui lucru”, a spus el, asemănând crearea de tot mai multe tipuri de tehnologii de editare a genomului cu crearea de supereroi cu puteri diferite: „Acest lucru ar putea fi destul de util un Avenger pentru editarea genomului. comunitate, în special în traducerea cercetărilor de bază în clinică ”pentru a vindeca bolile care variază de la celula secera la fibroza chistică.
Inventatorii editurii prime, conduși de David Liu de la Broad Institute of MIT și Harvard și colegul postdoctoral Dr. Andrew Anzalone, spun că are potențialul de a corecta 89% din variațiile genetice cunoscute provocatoare de boli în ADN, de la scrierea cu scrisoare cu o singură literă care provoacă celula secera la cele patru litere de prisos care provoacă boala Tay-Sachs. Toate au spus, raportează realizarea de modificări 175 în celulele umane și mouse.
"Există mai mult de 75,000 modificări ADN asociate cu boli genetice", a spus Liu reporterilor înainte de publicarea online în natură descriind editori primari. „În mod colectiv, acestea acoperă toate acestea.”
Editarea primă se îmbunătățește pe CRISPR-Cas9 (și toate modificările pe care cercetătorii i-au adus-o în ultimii șapte ani) în mai multe moduri cruciale, a spus Liu. Poate schimba oricare dintre cele patru nucleotide ale ADN-ului, sau „litere” - notate A, T, C și G - în oricare alta, un total de posibilități 12.
Una dintre invențiile CRISPR anterioare ale Liu, numită editarea bazelor, poate face doar patru dintre aceste modificări: C-to-T, T-to-C, A-to-G și G-to-A. Nu poate, de exemplu, să corecteze mutația cauzatoare de celulele secera în gena hemoglobinei, care necesită schimbarea unei T la A la un loc precis.
„Editarea primă”, a spus Urnov, „este excelentă pentru repararea [astfel de] mutații punctuale”, care sunt cauza unor boli genetice moștenite de 7,000.
Spre deosebire de alte forme de CRISPR, redactorii primari fac cu ușurință acele reparații în celulele care nu divizează, cum ar fi neuronii și celulele musculare, pe care cercetătorii de editare a genomului o privesc ca ținte pentru tratarea bolilor, de la distrofia musculară Duchenne până la sindromul Rett.
Pe lângă schimbarea unui nucleotid în altul, editorii primi pot elimina un număr precis de nucleotide dintr-un loc precis din genom. De exemplu, oamenii de știință Broad au eliminat (din celulele umane care cresc în vasele de laborator) cele patru nucleotide din gena HEXA care provoacă boala Tay-Sachs. În altă parte, au putut elimina 80 cât mai multe.
„Se pare că editarea primară va oferi unele capacități noi comunității de editare a genomului”, a spus biochimistul Benjamin Kleinstiver de la Spitalul General din Massachusetts, a cărui cercetare se concentrează asupra transformării editării genomului în „medicina moleculară”.
