Există un fel de cursă a înarmărilor, pe măsură ce oamenii de știință genetici „parcurg planeta” pentru alternative la tehnologia standard CRISPR. Pe măsură ce adună abur, editarea genomului uman se va dovedi a fi flagelul umanității. ⁃ Editor TN
Instrumentul de editare a genelor care a revoluționat biologia devine și mai puternic.
CRISPR, așa cum este cunoscut sistemul, le permite oamenilor de știință să țintească și să scoată o secvență specifică de scrisori pe un fir de ADN cu o precizie fără precedent. Aceasta a deschis noi posibilități pentru tratarea bolilor genetice, ajutând plantele să se adapteze la încălzirea globală și chiar să împiedice țânțarii să răspândească malaria.
CRISPR este format din două componente de bază. Primul este o bucată de ARN care localizează o secvență predeterminată de ADN în genomul unui organism pe care oamenii de știință doresc să-l modifice. Al doilea este un tip de proteină numită enzimă care se atașează de secțiunea țintă a ADN-ului și o împarte.
Cas9 a fost o enzimă de lucru pentru că execută o tăietură îngrijită. Dar, în ultimii ani, oamenii de știință au început să caute - și să găsească - sisteme alternative CRISPR care să taie cu alte enzime decât Cas9.
„Cas9 este un instrument puternic, dar are limitări”, a declarat pionierul CRISPR, Feng Zhang, bioinginer în MIT și Broad Institute. „Fiecare dintre aceste proteine are deficiențe și puncte forte, și împreună ne ajută să creăm o cutie de instrumente mult mai versatilă.”
Unele dintre noile enzime Cas taie ADN-ul în moduri diferite, ceea ce face ca anumite modificări să fie mai susceptibile să funcționeze. Alte enzime sunt mai mici, permițând oamenilor de știință să le insereze mai ușor în celule.
„Diversitatea proteinelor CRISPR este excepțional de largă”, a spus Benjamin Oakes, un partener antreprenorial la Innovative Genomics Institute, un proiect comun al Universității din California, Berkeley și al Universității din California, San Francisco. „Au evoluat de-a lungul mileniilor, iar natura a dezvoltat sute, dacă nu mii, care pot funcționa.”
În natură, bacteriile folosesc această tehnologie ca mecanism de apărare pentru a găsi și distruge virușii atacatori.
Bacteriile stochează secvențe de ADN viral în propriul ADN, rezervate de o secvență repetată de scrisori. De aici numele sistemului CRISPR, care reprezintă repere palindromice scurte intercalate în mod regulat. (Primele sisteme CRISPR descoperite au fost într-adevăr parțial palindromice, însă oamenii de știință au descoperit ulterior că acest lucru nu este universal adevărat.)
CRISPR-Cas9 s-a dovedit deja a fi un instrument extrem de util pentru o mare varietate de tinkering genetic, incluzând activarea și dezactivarea genelor, dezactivarea lor, introducerea ADN-ului nou într-un genom și ștergerea ADN-ului pe care nu îl doriți.
Dar oamenii de știință s-au întrebat ce alte enzime CRISPR ar putea aduce în tabelul de editare genetică.
CRISPR-Cas12a a fost primul sistem după CRISPR-Cas9 care a fost utilizat pentru editarea genelor în laborator. Un studiu recent realizat pe vărul lui Cas12a, Cas12b, a demonstrat că această variantă poate edita și genomul uman, oferind oamenilor de știință încă un instrument pentru a combate bolile genetice.
Alte lucrări au scos la lumină o suită de enzime CRISPR promițătoare suplimentare, inclusiv Cas13, Cas14 și CasY. Cel mai recent candidat, CasX, a fost descris în detaliu luni, într-un studiu realizat de Oakes și alții în revista Nature.
Compararea sistemelor CRISPR este ca și cum ai compara fructe, a spus Zhang. Dacă enzimele Cas9 sunt mere, atunci enzimele Cas12 ar putea fi prune - încă comestibile și delicioase, dar și total diferite.
La fel ca fructele, aceste sisteme diferite au variații în interiorul lor. La fel cum există subspecii de prune, există și o mare varietate de enzime Cas12.
wpDiscuz